根据在2025年美国血液学会年会暨展览会海报环节公布的3b期ALIDHE试验（NCT05907057）的研究结果，在真实世界临床实践中，艾伏尼布（Ivosidenib）联合阿扎胞苷在治疗新诊断的IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者中，显示出与既往临床试验结果相当的早期活性。1
在ALIDHE试验中接受艾伏尼布联合治疗的89名患者中，客观缓解率（ORR）为58.4%。这些缓解包括41.6%的患者达到完全缓解（CR），3.4%达到伴有血细胞计数恢复的完全缓解（CRh），7.9%达到血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi），以及4.5%达到部分缓解（PR）。研究者指出，这些结果与3期AGILE试验（NCT03173248）中报告的结果相当。在AGILE试验中，艾伏尼布联合阿扎胞苷在72名可评估患者中取得了62.5%的ORR。2
"ALIDHE试验的初步结果与关键的AGILE试验结果一致；艾伏尼布联合阿扎胞苷显示出相似的安全性结果，且疗效结果令人鼓舞。ALIDHE的数据将丰富我们对安全性的认知，并有助于将疗效转化为实际效果，弥合临床试验与临床实践之间的差距，"该研究的主要作者、来自牛津大学韦瑟罗尔分子医学研究所拉德克利夫医学系MRC分子血液学单元的Paresh Vyas及其合著者在海报中写道1。"ALIDHE试验仍在入组患者；未来的分析将重点关注长期随访的安全性结果、实际疗效和生活质量。"
展开剩余75%基于AGILE试验的数据，美国食品药品监督管理局（FDA）已于2022年5月批准艾伏尼布联合阿扎胞苷用于治疗携带IDH1突变的新诊断AML患者3。这项正在进行的批准后ALIDHE研究旨在评估艾伏尼布联合方案在真实世界环境中的安全性和有效性，该环境纳入了所有不适合接受强化诱导化疗的IDH1突变疾病患者。患者被分配接受口服艾伏尼布（每日一次，500mg）联合阿扎胞苷（静脉注射或皮下注射，75mg/m2，每28天周期中用药7天）的治疗。
该研究的主要终点包括治疗中出现的不良事件（TEAE）、严重不良事件（SAE）、特别关注的不良事件、输血需求和感染率。次要终点包括无事件生存期、缓解情况、患者或照护者报告的结果、住院时间、门诊就诊次数和急诊就诊次数。
年龄≥18岁、携带经证实的IDH1 R132突变、新诊断且既往未接受过治疗的AML患者有资格入组。其他资格标准包括不适合接受强化化疗，以及ECOG体能状态评分为0至2分。
截至2025年5月5日的数据截止日期，共有89名患者可进行安全性和疗效评估，其中68名（76.4%）患者在分析时仍在接受治疗。中位治疗持续时间为5.1个月（范围：0.2-14.9）。
患者的中位年龄为75.0岁（范围：51-84），大多数患者为女性（57.3%）。此外，大多数患者为新发疾病（58.4%），ECOG体能状态评分为1分（42.7%）。数据显示，最常见的IDH1突变等位基因变异是R132C和R132H，最常见的共存突变位于与表观遗传学、染色质调控、分化和剪接相关的基因中。总体而言，25%的患者至少有1个RTK/RAS通路突变；这些发现与AGILE试验中观察到的情况相当。
在AGILE试验和ALIDHE试验中，分别有98.6%和93.3%的患者出现任何级别的TEAE，其中93.0%对比80.9%的患者发生了3级或更高级别的事件。两个人群中最常见的TEAE包括中性粒细胞减少症（28.2%对比32.6%）、恶心（42.3%对比29.2%）、QT间期延长（19.7%对比23.6%）和贫血（31.0%对比20.2%）。两项试验的安全性数据显示，导致艾伏尼布/阿扎胞苷中断治疗（52.1%对比23.6%）、停药（26.8%对比4.5%）、减量（5.6%对比1.1%）以及死亡（14.1%对比6.7%）的TEAE发生情况如上。
参考文献
1.Vyas P, Recher C, Döhner H, et al. ALIDHE: An ongoing open-label phase 3b study investigating ivosidenib with azacitidine in clinical practice in adult patients with newly diagnosed mutant isocitrate dehydrogenase 1 (mIDH1) acute myeloid leukemia (AML) ineligible for intensive induction chemotherapy (IC). Presented at the 2025 American Society of Hematology Annual Meeting and Exhibition; December 6-9, 2025; Orlando, FL. Abstract 3443.
2.Montesinos P, Recher C, Vives S, et al. Ivosidenib and azacitidine in IDH1-mutated acute myeloid leukemia. N Engl J Med. 2022;386(16):1519-1531. doi:10.1056/NEJMoa2117344.
3.Servier announces FDA approval of TIBSOVO® (ivosidenib tablets) in combination with azacitidine for patients with newly diagnosed IDH1-mutated acute myeloid leukemia. News release. Servier. May 25, 2022. Accessed December 23, 2025. https://prn.to/3wMibQh
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